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GENE THERAPEUTIQUE [13 fiches]

Fiche 1 2011-10-21

Anglais

Subject field(s)
  • Biochemistry
  • Biotechnology
CONT

Plasmin is derived from plasminogen, an inert protein precursor that can be activated by tissue factors (called lysokinases) or by contact through factor XII. An activator, urokinase, is also released by blood-vessel lining and is present in normal urine. Certain bacteria produce plasminogen activators, the streptokinase of hemolytic streptococci being the most potent. Plasmin is rapidly destroyed in the bloodstream and normally acts only when taken up by fibrin.

Français

Domaine(s)
  • Biochimie
  • Biotechnologie
DEF

Enzyme protéolytique, produit de l’activation du plasminogène, capable de lyser rapidement le caillot de fibrine, de scinder les molécules de fibrinogène, et des facteurs V et VIII.

CONT

Dans le domaine médical, la production de substances importantes sur le plan thérapeutique, par des cellules en culture [...] après introduction du gène correspondant, est une application majeure du génie génétique. Parmi les substances dont la production est, soit déjà une réalité, soit à l'étude, on peut citer : l'insuline [...], l'hormone de croissance [...], les interférons [...], l'activateur du plasminogène(contre les thromboses, car la plasmine est un enzyme qui dégrade la fibrine des caillots).

OBS

Fibrinolysine est un terme vieilli à éviter.

Espagnol

Campo(s) temático(s)
  • Bioquímica
  • Biotecnología
Conserver la fiche 1

Fiche 2 2010-02-23

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
CONT

The only viral sequences included in the gutless vector are those needed in cis for its replication and packaging. We found that a loxP site next to the packaging site of the gutless virus was necessary to neutralize homologous recombination between ... and the gutless viruses within their packaging domains.

Français

Domaine(s)
  • Génétique
CONT

Une des stratégies proposées pour y pallier est de concevoir des vecteurs n’ exprimant plus de gènes viraux(gutless vector). Ces constructions, testées chez l'animal, donnent des résultats contradictoires et mettent en évidence que l'immunogénécité, la stabilité de l'expression génique et la persistance in vivo des «gutless vectors» varient en fonction de plusieurs facteurs : origine exacte du vecteur, nature du tissu cible et nature du gène thérapeutique inséré.

Espagnol

Conserver la fiche 2

Fiche 3 2004-08-23

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
  • Biotechnology
CONT

The structures formed from mixtures of plasmids and cationic lipids are more variable and complicated than simple liposomes. We often find plasmids enclosed in tubelike lipid structures, for example. And under the right conditions, a lipid tube containing a plasmid can fold up to form a dense particle with a lipid wall. This structure is somewhat like that of some viruses. Because structures formed by cationic lipids are so different from simple liposomes, researchers have recently agreed to give them a new name: lipoplex.

Français

Domaine(s)
  • Génétique
  • Biotechnologie
CONT

L'ADN plasmidique contenant le gène thérapeutique est incubé avec les liposomes vides dans certaines conditions. L'ADN chargé négativement se lie aux liposomes chargés positivement(appelés cationiques) et les plasmides sont absorbés. Les liposomes contenant l'ADN plasmidique s’appellent lipoplexes. Les lipoplexes peuvent ensuite pénétrer dans les cellules ciblées et y introduire l'ADN thérapeutique.

Espagnol

Conserver la fiche 3

Fiche 4 2002-04-26

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
  • Medication
CONT

We have received one issued U.S. patent covering our shotgun antisense technology for identifying essential genes and two additional U.S. patents covering certain essential gene drug targets and research tools in fungi. In addition, we have filed another 25 patent applications including claims to over 4,000 essential gene drug targets, four gene discovery methods, and four drug screening technologies.

Français

Domaine(s)
  • Génétique
  • Médicaments
CONT

On distingue actuellement trois approches majeures : le gène-médicament, la protéine-médicament et le ligand-médicament. Le gène-médicament permet d’envisager de «réparer» un gène défectueux ou d’adjoindre dans les cellules un gène codant pour une protéine potentiellement thérapeutique : c'est l'approche par thérapie génique.

Terme(s)-clé(s)
  • gène médicament

Espagnol

Conserver la fiche 4

Fiche 5 1997-05-14

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
CONT

For gene therapy to realize its clinical potential, there must be efficient and safe strategies of delivering therapeutic genes to somatic cells in vivo. Perhaps this problem simply represents a special case of drug delivery in which the therapeutic gene constitutes the drug. But the relevance of traditional drug development to technological developments in gene therapy is questionable. Recombinant genes that can independently express a therapeutic RNA or protein are extraordinarily large and polar molecules -- 10,000 times larger than traditional pharmaceutical agents. Moreover, the administration of genes as therapy requires vehicles -- so-called vectors -- that encapsulate the gene and guide it to the target cell. The binding of the gene to the cell, its internalization, the transport of the administered genome to the nucleus, and the expression of the gene all constitute potential limitations of this process.

Français

Domaine(s)
  • Génétique
CONT

L’un des aspect essentiels du transfert de gènes à visée thérapeutique est la vectorisation de l’ADN par un transporteur jusqu’à la cellule cible [...] dans la plupart des cas, l’ADN doit être introduit dans la cellule, soit à l’aide d’une technique physique ou chimique fragilisant les membranes cellulaires, soit combiné à un vecteur.

Espagnol

Conserver la fiche 5

Fiche 6 1997-05-14

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
CONT

A human clinical trial has been performed to assess the safety and toxicity of direct gene transfer in humans. This general approach also may provide a method for immunization against HIV or other antigens.

Français

Domaine(s)
  • Génétique
CONT

Dans le transfert de gène direct, in vivo, le gène est délivré directement par injection intracérébrale [dans le cerveau de l'animal sur qui est tenté l'expérience]. Le vecteur s’intègre ou non dans la cellule et l'effet thérapeutique est mis en évidence par divers tests biologiques. Dans l'approche ex vivo, des cellules provenant ou non de l'hôte sont mises en culture puis infectées par un vecteur recombiné. Les cellules génétiquement modifiées sont ensuite sélectionnées, caractérisées biochimiquement puis transplantées dans le SNC(système nerveux central).

OBS

Thérapie génique du système nerveux central.

Espagnol

Conserver la fiche 6

Fiche 7 1997-03-20

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
CONT

For gene therapy to realize its clinical potential, there must be efficient and safe strategies of delivering therapeutic genes to somatic cells in vivo. Perhaps this problem simply represents a special case of drug delivery in which the therapeutic gene constitutes the drug. But the relevance of traditional drug development to technological developments in gene therapy is questionable. Recombinant genes that can independently express a therapeutic RNA or protein are extraordinarily large and polar molecules -- 10,000 times larger than traditional pharmaceutical agents. Moreover, the administration of genes as therapy requires vehicles -- so-called vectors -- that encapsulate the gene and guide it to the target cell. The binding of the gene to the cell, its internalization, the transport of the administered genome to the nucleus, and the expression of the gene all constitute potential limitations of this process.

Français

Domaine(s)
  • Génétique
CONT

Mais surtout, à côté de la pathologie, un fantastique domaine s’ouvre au transfert et à la thérapie génique, c’est celui du gène considéré comme médicament. La médecine utilise en effet toute une série de molécules d’origine protéique, comme les facteurs antihémophilliques, l’insuline, l’hormone de croissance, pour ne citer que les plus importantes. Le futur pourrait être la fabrication directe par l’organisme des molécules actives après transfert de gènes dans les cellules permissives. Mieux encore, on pourra vraisemblablement dams l’avenir injecter directement par voie intramusculaire par exemple, l’ADN génique, les cellules de l’organisme se comportant ensuite comme de mini-usines de fabrication et de mini-unités de distribution.

CONT

Ceci ne saurait s’effectuer en dehors d’un contexte réglementaire adapté à la complexité des différents niveaux d’intervention que nécessite le transfert de gènes à visée thérapeutique.

Espagnol

Conserver la fiche 7

Fiche 8 1996-12-02

Anglais

Subject field(s)
  • Molecular Biology
  • Biotechnology
  • Pharmacology
CONT

Background: Some patients with inflammatory bowel disease have anemia that is not responsive to iron administration and not due to folate or B12 deficiency. One hypothesis is that inflammatory cytokines decrease erythropoietin production and create resistance to the effect of erythropoietin, leading to a relative deficiency of this hormone. This study was a randomized, double-blind trial of recombinant erythropoietin (epoietin) in treating patients with inflammatory bowel disease and anemia refractory to iron therapy.

OBS

Recombinant erythropoietin for the treatment of anemia in inflammatory bowel disease. Authors: Schreiber S, Howaldt S, Schnoor M, Nikolaus S, Bauditz J, et al. Source: New England Journal of Medicine 334:619-23. March 7, 1996.

Français

Domaine(s)
  • Biologie moléculaire
  • Biotechnologie
  • Pharmacologie
CONT

L'Épo recombinante. Molécule phare du génie génétique dans les années quatre-vingt, l'érythropoïétine fait maintenant partie de l'arsenal thérapeutique hospitalier. Que sait-on de la physiologie de cette hormone, principal facteur de la lignée rouge? Peu de temps après le clonage de son gène, elle était produite par génie génétique.

CONT

L’érythropoïétine recombinante peut être utilisée à des fins illicites. Durant les dix dernières années, un certain nombre d’athlètes pratiquant des sports d’endurance se sont laissés tenter par les avantages de l’hormone et préféré la prise de r-HuEPO à un entraînement en altitude.

Espagnol

Conserver la fiche 8

Fiche 9 1996-09-30

Anglais

Subject field(s)
  • Biotechnology
  • Genetics

Français

Domaine(s)
  • Biotechnologie
  • Génétique
CONT

Nous [...] distinguons au sein de la transgénèse somatique humaine la «thérapie génique»(gene therapy) au sens strict, donc à visée curative, du «marquage génétique» par un gène rapporteur sans bénéfice thérapeutique pour le patient(gene marking).

Espagnol

Conserver la fiche 9

Fiche 10 1996-09-06

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
CONT

In the ideal world, the diseases would be cured for life by one treatment, with no side effects. And gene insertion into a chromosome in a target somatic cell would be site specific; in what is called homologous recombination, the healthy, or "therapeutic," gene would exactly replace the damaged copy

Français

Domaine(s)
  • Génétique
CONT

Des gènes marqueurs aux gènes thérapeutiques. De nombreux participants ont manifesté la volonté d’utiliser des approches de marquage avant d’aborder le problème du transfert génique en vue d’une action thérapeutique.

Espagnol

Conserver la fiche 10

Fiche 11 1996-08-14

Anglais

Subject field(s)
  • Biotechnology

Français

Domaine(s)
  • Biotechnologie
CONT

Nous distinguons au sein de la transgénèse somatique humaine la «thérapie génique»(gene therapy) au sens strict, donc à visée curative, du «marquage génétique» par un gène rapporteur sans bénéfice thérapeutique pour le patient(gene marking).

Espagnol

Conserver la fiche 11

Fiche 12 1996-08-14

Anglais

Subject field(s)
  • Biotechnology

Français

Domaine(s)
  • Biotechnologie
CONT

Les produits des gènes thérapeutiques cytotoxiques (thymidine kinase du virus herpès associée à un traitement par le ganciclovir) ou cytostatiques (protéines Rb, Gax, eNOS) inhibent efficacement la prolifération des cellules musculaires lisses et l’hyperplasie de l’intima.

Espagnol

Conserver la fiche 12

Fiche 13 1996-06-13

Anglais

Subject field(s)
  • Genetics
  • Molecular Biology
DEF

Composed of dissimilar constituent building units as a macromolecule, e.g., a protein.

Français

Domaine(s)
  • Génétique
  • Biologie moléculaire
CONT

[Dans le cas de thérapie génique et pour ne pas risquer de voir apparaître une nouvelle symptomatologie]. Cette dernière éventualité(risquer de voir apparaître une nouvelle symptomatologie) est à prendre en considération lorsque le gène muté code pour une sous-unité d’une protéine hétéropolymérique, puisque la quantité de sous-unités non intéressées par la mutation constitue alors un facteur limitant; l'hyperexpression du transgène thérapeutique pourrait donc faire apparaître un excès de formes homopolymériques anormales toxiques pour la cellule.

Espagnol

Conserver la fiche 13

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