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ADENOSINE DEAMINASE DEFICIENCY [1 record]

Record 1 2006-05-09

English

Subject field(s)
  • Biochemistry
CONT

For example, one disease candidate for gene therapy is adenosine deaminase (ADA) deficiency which results in severe combined immunodeficiency disease (SCID). ADA deficient patients have little or no detectible enzyme in bone marrow cells. However, ADA deficiency has been cured by matched bone marrow transplantation. ADA normal cells have a selective advantage over ADA.

French

Domaine(s)
  • Biochimie
CONT

Les déficits immunitaires héréditaires sont considérés depuis longtemps comme un champ d'études privilégié de la thérapie génique. Ainsi le déficit en adénosine désaminase est la première maladie héréditaire à avoir fait l'objet d'un essai clinique de thérapie génique. Un bénéfice clinique n'a toutefois pas été observé. Plusieurs peuvent expliquer ces résultats décevants, notamment la perte au moins partielle de l'avantage sélectif escompté des cellules transduites du fait du traitement concomitant par PEG-ADA et les capacités limitées des vecteurs rétroviraux d'origine murine [...].

Spanish

Campo(s) temático(s)
  • Bioquímica
Save record 1

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